Comparación indirecta de terapias génicas en la hemofilia A con uso de inteligencia artificial generativa

Manuel Rodríguez-López, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro, Vigo, Pontevedra, España
M.ª Teresa Álvarez-Román, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario La Paz, IdiPaz, Universidad Autónoma, Madrid, España
Michael Calviño-Suárez, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, España
Carmen Albo-López, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro, EOXI Vigo, Vigo, Pontevedra; Instituto de Investigación Sanitaria Galicia-Sur, Vigo, Pontevedra; Esapaña
Ramiro J. Núñez-Vázquez, Unidad de Trombosis y Hemostasia, Hospital Universitario Virgen del Rocío, Sevilla, España
Raquel Ocampo-Martínez, Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro, EOXI Vigo, Vigo, España
Carlos Pérez-Miguez, Grupo de Hematologia Computacional y Genomica del Instituto de Investigacion Sanitaria, Santiago de Compostela, España
Adrián Mosquera-Orgueira, Grupo de Hematologia Computacional y Genomica del Instituto de Investigacion Sanitaria, Santiago de Compostela; Servicio de Hematología y Hemoterapia, Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela, Santiago de Compostela. España

Introducción: La terapia génica está revolucionando el tratamiento de la hemofilia A, con resultados prometedores, pero distintos perfiles de seguridad y eficacia. Objetivo: Comparar indirectamente la eficacia y la seguridad de valoctocogén roxaparvovec (VR) y giroctocogén fitelparvovec (GF). Material y método: Se analizaron los datos publicados de VR y GF. Para las comparaciones se usaron pruebas estadísticas propuestas por ChatGPT-4o. Resultados: En cuanto a niveles de factor VIII > 5%, no hay diferencias significativas a 24 meses (p = 0.516). En la tasa anualizada de sangrado total se producen reducciones similares, sin significancia estadística (p = 0.263). El GF mostró menor necesidad de corticosteroides (p = 0.0012) El 81,3% de los pacientes con VR no presentaron sangrados, significativamente superior al 64% de los tratados con GF (p = 0.014). Conclusiones: Ambas terapias son eficaces, pero con limitaciones. El GF destaca por el menor uso de corticosteroides y la estabilidad del factor VIII. El VR logra un mejor control de los sangrados espontáneos. Estas diferencias reflejan desafíos en el diseño y la comparación de estudios clínicos, y se requieren evaluaciones adicionales.

Palabras clave: Terapia génica. Hemofilia A. Valoctocogen. Roxaparvovec. Giroctogene. Fitelparvovec.